Dlaczego badania kliniczne są szansą na dostęp do innowacyjnych terapii, wyjaśnia pani Marta, mama Hani, chorej na histiocytozę z komórek Langerhansa.
Histiocytoza jest rzadką chorobą układu krwiotwórczego. Do jej objawów zalicza się wysypki skórne, duszność, ból kości, utratę masy ciała i gorączkę.
Kiedy Hania zaczęła chorować?
Mama Hani: Hania urodziła się w lipcu 2016 r. Przez pierwsze trzy miesiące nie miała żadnych problemów zdrowotnych. Była dzieckiem jak z reklamy, wszystko układało się doskonale. 4 października miała szczepienie typu 5 w 1. Potem zaczęła źle się czuć, pojawiła się u niej wysypka na całym ciele. Wezwałam do domu lekarza, który nie dostrzegł objawów żadnej choroby. Uznał, że jest to wysypka typowa dla niemowląt. Niestety, mimo stosowania przepisanych przez niego maści, pogarszał się zarówno stan skóry, jak i samopoczucie dziecka. Chodziliśmy od lekarza do lekarza, każdy uspokajał nas, że dziecku nic nie jest, ale ja jako matka wiedziałam, że Hania jest chora i że źle się czuje.
Jaki czas upłynął od momentu zachorowania do postawienia diagnozy?
Prawie pół roku. Wszyscy lekarze, do których się zgłaszaliśmy, twierdzili, że jest to atopowe zapalenie skóry. Jednak żadne leczenie nie dawało poprawy. Hania czuła się coraz gorzej. Wreszcie trafiłam do lekarki alergolożki, która uznała, że może to być histiocytoza, czyli choroba nowotworowa, i skierowała nas na dalsze badania do kliniki Św. Mikołaja w Szczecinie. Tam stwierdzono, że jest to najłagodniejsza postać tej choroby i że za pół roku Hania będzie zdrowa. Zalecono leczenie onkologiczne, czyli sześciotygodniową chemioterapię. Niestety, kiedy po tym leczeniu, zrobiono kolejne badania, okazało się, że w organizmie Hani są bardzo poważne zmiany chorobowe w kościach. W klinice zalecono kolejne sześć tygodni chemioterapii, która także nie dała efektów.
W jaki sposób Hania trafiła do prof. Anny Raciborskiej?
Kiedy leczenie nie dało rezultatów, zaczęłam szukać w Internecie informacji na temat tej choroby. Skontaktowałam się też z rodzicami dzieci chorych na histiocytozę. To od nich uzyskałam informację, że powinnam zgłosić się do warszawskiego Instytutu Matki i Dziecka. Gdy już trafiliśmy do prof. Raciborskiej, która jest onkologiem i kierownikiem Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży, nie miałam żadnych wątpliwości, że wreszcie znaleźliśmy lekarza, który będzie mógł pomóc Hani. Prof. Raciborska jest nie tylko wspaniałym lekarzem, lecz także człowiekiem. Cierpliwie tłumaczyła nam, jakie są opcje leczenia, wyjaśniała wszystkie wątpliwości. Wreszcie poczułam się wysłuchana i poinformowana. Na własną odpowiedzialność wypisałam ją z kliniki w Szczecinie i zaczęliśmy leczenie w Warszawie.
Po zrobieniu dodatkowych badań, Hania została skierowana na inny rodzaj chemioterapii. Kiedy ona też nie przyniosła poprawy, prof. Raciborska wystąpiła o zgodę do Komisji Etyki Lekarskiej na leczenie celowane, lekiem, który wcześniej nie był stosowany u dzieci. Stan zdrowia Hani był wtedy bardzo ciężki. Choroba zdążyła już zaatakowała wiele narządów. Na szczęście już w drugiej dobie po włączeniu tego leku stan Hani wyraźnie się poprawił. Przestała gorączkować, zaczęła wracać do życia. Pozytywne działanie leku u Hani i jeszcze jednego dziecka, sprawiło, że prof. Raciborska postanowiła stworzyć badanie kliniczne nad jego działaniem w przypadku dzieci. Dzięki niemu przez ostatnie 5 lat dokonano ogromnego postępu w leczeniu tej choroby. Inne dzieci będą miały szansę wcześniej trafić na odpowiednie leczenie. Ważne jest też to, że leczenie i dostęp do leku w ramach badania klinicznego są bezpłatne.
